診療と新薬 2026；63（10）：728-737

栄養障害型表皮水疱症の遺伝子治療製品ベレマゲン ゲペルパベク（バイジュベックⓇゲル）の開発と臨床実践

新熊悟

奈良県立医科大学　皮膚科学教室

Shinryo to Shinyaku （Med Cons New-Remed）2026；63（10）：728-737

栄養障害型表皮水疱症（Dystrophic Epidermolysis Bullosa：DEB）は，表皮と真皮をつなぐ接着因子の一つであるⅦ型コラーゲンをコードするCOL7A1遺伝子の異常によって生じる遺伝性希少疾患である。COL7A1の遺伝子異常により皮膚組織におけるⅦ型コラーゲンの発現低下もしくは完全欠損，機能障害が起こることにより，表皮が真皮から容易に剥離し水疱が生じ，患者のQOLを大幅に低下させる。バイジュベックⓇゲルは，DEBを対象とした世界初の外用遺伝子治療用製品である。本剤は，野生型単純ヘルペスウイルス1型（HSV-1）に遺伝子改変を施し，複製能を欠失させるとともに細胞傷害性を低減することで，安全性を高めたウイルスベクター製剤である。HSV-1が有する皮膚細胞への高い感染能を利用して，治療遺伝子を標的細胞へ直接送達する。また，HSV-1は宿主の免疫応答を回避する機構を有しており，本剤は繰り返し投与が可能である。送達された治療遺伝子は宿主DNAに組み込まれることなく，環状DNAエピソームとして核内に存在し，転写・翻訳を経てⅦ型コラーゲンが産生される。産生されたⅦ型コラーゲンから係留線維が形成され，表皮と真皮の接着を回復させることで治療効果を発揮する。第Ⅰ/Ⅱ相試験では，患者の皮膚基底膜直下へのⅦ型コラーゲンの局在および係留線維の形成が確認され，米国第Ⅲ相試験GEM-3において有効性および安全性が検証されたため，2023年5月に米国で承認された。本邦でも第Ⅲ相試験を実施し，2025年7月に製造販売承認を取得した。本剤は遺伝子組換えウイルスベクターを用いることから，「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律」（カルタヘナ法）に基づき，遺伝子組換え生物等の拡散防止措置を講じる必要がある。本稿では，バイジュベックⓇゲルの臨床データに加え，実際の使用方法，疎水性被覆材の選択や二次創傷被覆材貼付の工夫，B-VECの登場によるDEB治療戦略の変化や，今後の展望について概説する。

キーワード：栄養障害型表皮水疱症，Ⅶ型コラーゲン，単純ヘルペス1型ウイルス，外用遺伝子治療

診療と新薬 2026；63（10）：728-737

栄養障害型表皮水疱症の遺伝子治療製品ベレマゲン ゲペルパベク（バイジュベックⓇゲル）の開発と臨床実践

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